FDA'nın onayının ardından Avrupa'da piyasaya sürülmesi için başvurulan Casgevy adlı tedavi, hemoglobin hasarı olan ve çok ağrılı krizlere neden olan orak hücre anemisini hedef alıyor.

8 Aralık'ta, FDA 12 yaşından büyük hastaların orak hücre anemisi tedavisinde kullanılmak üzere, dünyada Crispr gen düzenleme teknolojisine dayalı ilk tedaviyi onayladı.

Genetik kökenli hemoglobin hasarı sonucu ortaya çıkan bu anemi, özellikle kemiklerde son derece ağrılı krizlere ve ayrıca artmış inme, enfeksiyon risklerine yol açıyor.

Vertex Pharmaceuticals ve Crispr Therapeutics tarafından üretilen yeni ilaç Casgevy, hastanın kök hücrelerinden alınan ve tedavi sonrası tekrar enjekte edilen hücrelerdeki genetik anomalileri kalıcı olarak düzelterek iyileşme umudu sunuyor. Avrupa'da piyasaya sürülmesi için başvuru yapıldı.

Fransız Emmanuelle Charpentier ve Amerikalı Jennifer Doudna'nın 2020'de kimya dalında Nobel Ödülü kazandıran Crispr moleküler makas teknolojisi, genetiğin daha hassas ve önceki araçlara kıyasla daha kolay kullanılabilmesiyle genom manipülasyonunda devrim yarattı.